Europska komisija izdala je uvjetno odobrenje za stavljanje lijeka Duvyzat (givinostat) u promet u EU. Lijek je odobren za liječenje Duchenneove mišićne distrofije (DMD) u pokretnih bolesnika u dobi od šest godina i starijih, bez obzira na osnovnu mutaciju gena, koji su istodobno liječeni kortikosteroidima. Duchenneova mišićna distrofija (DMD) rijetka je progresivna neuromuskularna bolest uzrokovana mutacijom gena za distrofin. DMD je jedna od najtežih i najčešćih oblika mišićne distrofije u djetinjstvu.
Nove terapijske mogućnosti
Odluka Europske komisije slijedi pozitivno mišljenje Povjerenstva za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) koje je objavljeno krajem travnja ove godine. Odobrenje vrijedi za svih 27 država članica EU te Island, Lihtenštajn i Norvešku. Proizvođač lijeka, talijanska tvrtka Italfarmaco, sada će blisko surađivati s nacionalnim tijelima i distribucijskim partnerima kako bi olakšao što brži pristup lijeku Duvyzat diljem EU. Za distribuciju lijeka u Hrvatskoj brinut će se tvrtka Medis, koja je ekskluzivni partner poduzeća Italfarmaco za 17 država srednje i istočne Europe.
– Ljudi koji žive s DMD-om u Europi dugo su čekali nove terapijske mogućnosti koje bi mogle promijeniti tijek ove ozbiljne bolesti. Do sada je postojalo malo odobrenih lijekova za DMD u širokoj populaciji bolesnika. To se promijenilo odobrenjem lijeka Duvyzat, koji usporava napredovanje bolesti i čuva funkciju mišića – bez obzira na mutaciju gena – jer djeluje na mehanizme bolesti. Predani smo bliskoj suradnji sa zdravstvenim tijelima i zajednicom bolesnika s DMD-om kako bismo osigurali što brži pristup ovoj važnoj novoj terapiji po čitavoj Europi – izjavio je dr. sc. Paolo Bettica, dr. med., medicinski direktor u tvrtki Italfarmaco.
– To što je Europska komisija odobrila lijek Duvyzat potvrda je njegovog terapijskog potencijala i dokaz znanstvene izvrsnosti tvrtke Italfarmaco te njezine predanosti inovacijama na području rijetkih bolesti – rekao je dr. Francesco De Santis, predsjednik Holdinga Italfarmaco i predsjednik Grupe Italfarmaco.
Odgoda napredovanja bolesti
Odobrenje se temelji na pozitivnim rezultatima ispitivanja treće faze EPIDYS, multicentričnog, randomiziranog, dvostruko slijepog, placebom kontroliranog ispitivanja (NCT02851797). U ispitivanju EPIDYS sudjelovalo je 179 dječaka u dobi od šest godina ili starijih koji su još pokretni. Istodobno s kortikosteroidima dobivali su ili lijek Duvyzat ili placebo dva puta na dan. Ispitivanje EPIDYS postiglo je svoj primarni cilj; pokazalo je statistički značajnu i klinički važnu razliku na testu koji ocjenjuje vrijeme penjanja dječaka po četiri stepenice.
Lijek Duvyzat također je pokazao povoljne rezultate kod ključnih sekundarnih ciljeva, a to su test North Star Ambulatory Assessment (NSAA) i procjena masne infiltracije u mišićima koju su pokazali pregledi pomoću magnetske rezonancije. Liječenje lijekom Duvyzat osobito je povezano s 40-postotnim smanjenjem kumulativnog gubitka bodova na testu NSAA. To ukazuje na potencijal lijeka Duvyzat da odgodi napredovanje bolesti. (Ordinacija.hr )
