Nova klasa pametnih nanočestica, nazvana NPTACs, obećava potpunu transformaciju medicine. One pronalaze i uništavaju štetne proteine koji uzrokuju neke od najtežih bolesti današnjice, nudeći nadu tamo gdje je do sada nije bilo.
Međunarodni tim znanstvenika iz Australije, SAD-a i Kine razvio je revolucionarnu strategiju utemeljenu na nanočesticama koja bi mogla dramatično proširiti raspon bolesti koje moderna medicina može liječiti. Proboj, predvođen profesorom Bingyangom Shijem sa Sveučilišta tehnologije u Sydneyu (UTS), cilja sam korijen mnogih razornih stanja: abnormalne proteine.
Odmetnuti proteini
-Proteini su ključni za gotovo svaku funkciju u tijelu, no kada mutiraju, pogrešno se saviju ili nakupe na krivom mjestu, mogu potaknuti bolest- objašnjava profesor Shi. Mnoge od današnjih najtežih bolesti, uključujući demenciju, rak i autoimune poremećaje, pokreću upravo takvi odmetnuti proteini, od kojih su mnogi zbog svog oblika ili ponašanja otporni na konvencionalne lijekove, zbog čega su zaradili zloglasnu oznaku “nelječivih”.
Kako bi se uhvatili u koštac s ovim monumentalnim izazovom, istraživači su stvorili potpuno novu vrstu projektiranih nanočestica, formalno nazvanih nanoparticle-mediated targeting chimeras ili NPTACs. Međutim, njihova se funkcija najbolje može opisati jednostavnom analogijom: djeluju kao mikroskopski “kamioni za smeće” za tijelo. Za razliku od tradicionalnih lijekova koji često samo blokiraju funkciju štetnog proteina, NPTACs su dizajnirani da prepoznaju i vežu se za specifične proteine koji uzrokuju bolest. Jednom kada se pričvrste, ove štetne molekule usmjeravaju u prirodni sustav za recikliranje tijela, lizosome, gdje se potpuno razgrađuju i eliminiraju.
-Razvili smo učinkovitu i fleksibilnu metodu za usmjeravanje proteina koji uzrokuju bolesti, bilo unutar ili izvan stanice, u prirodni sustav recikliranja tijela, gdje se mogu razgraditi i ukloniti- pojasnio je profesor Shi u radu objavljenom u prestižnom časopisu Nature Nanotechnology.
Za razliku od tradicionalnih lijekova koji često samo blokiraju funkciju štetnog proteina, NPTACs su dizajnirani da prepoznaju i vežu se za specifične proteine koji uzrokuju bolest. Jednom kada se pričvrste, ove štetne molekule usmjeravaju u prirodni sustav za recikliranje tijela, lizosome, gdje se potpuno razgrađuju i eliminiraju
Možda najznačajnije obećanje ove tehnologije leži u njezinu potencijalu za liječenje neurodegenerativnih bolesti. Desetljećima je jedna od najvećih prepreka u medicini bila krvno-moždana barijera, visoko selektivna membrana koja štiti mozak, ali istovremeno sprječava gotovo 99 posto lijekova da dođu do svog cilja. To je glavni razlog zašto je liječenje stanja poput Alzheimerove bolesti do sada bilo uglavnom neuspješno. NPTACs su, međutim, dizajnirani da učinkovito prođu kroz ovu barijeru. U pretkliničkim modelima pokazali su sposobnost ciljanja ključnih krivaca za demenciju, poput amiloid-beta plakova i tau proteina koji se nakupljaju u mozgu i uništavaju neurone. Sposobnost uklanjanja ovih proteina i unutar i izvan stanica otvara potpuno novo poglavlje u borbi protiv bolesti koje su do sada smatrane neizlječivima.
Uništavanjem samo problematičnih proteina, bez oštećivanja zdravog tkiva, ova strategija ne samo da obećava veću učinkovitost, već i drastično smanjenje toksičnosti liječenja. To bi moglo transformirati terapiju za solidne tumore i druge oblike raka koji su se pokazali otpornima na postojeće metode.
Jednako impresivan potencijal NPTACs tehnologija pokazuje i u onkologiji. Umjesto neselektivnog uništavanja stanica, što je karakteristika kemoterapije i uzrok teških nuspojava, ove nanočestice omogućuju istinsku preciznu medicinu. Mogu se programirati da ciljaju specifične proteine koji potiču rast tumora, poput EGFR-a, ili one koji pomažu stanicama raka da se sakriju od imunološkog sustava, kao što je PD-L1. Uništavanjem samo problematičnih proteina, bez oštećivanja zdravog tkiva, ova strategija ne samo da obećava veću učinkovitost, već i drastično smanjenje toksičnosti liječenja. To bi moglo transformirati terapiju za solidne tumore i druge oblike raka koji su se pokazali otpornima na postojeće metode.
Modularni dizajn za brzu prilagodbu
Ono što NPTACs platformu čini posebno moćnom jest njezin “plug-and-play” modularni dizajn. To znači da se nanočestice mogu brzo i lako prilagoditi za ciljanje različitih proteina jednostavnom promjenom molekularnog “vodiča” na njihovoj površini. Time se prevladavaju ključna ograničenja postojećih tehnologija za razgradnju proteina, koje se često bore s lošom prodornošću u tkiva i složenim kemijskim dizajnom. Nadalje, nova platforma koristi materijale koje je već odobrila američka Agencija za hranu i lijekove (FDA), što značajno ubrzava put od laboratorija do kliničke primjene. -Ovaj napredak mijenja način na koji razmišljamo o nanočesticama, ne samo kao alatima za isporuku, već kao aktivnim terapijskim agensima- naglašava profesor Shi.
Zaštićena s više međunarodnih patenata, tehnologija je već pokazala snažne pretkliničke rezultate, a znanstveni tim sada aktivno traži strateške industrijske partnere kako bi ubrzao klinički razvoj i pripremio se za regulatorno odobrenje
Komercijalni potencijal je ogroman, što potvrđuje i činjenica da je ciljana razgradnja proteina jedno od najbrže rastućih područja u biotehnologiji. Tvrtke poput Arvinasa već su privukle više od milijardu dolara ulaganja i sklopile velika partnerstva s farmaceutskim divovima kao što su Pfizer, Bayer i Roche. Procjenjuje se da će tržište ciljane razgradnje proteina premašiti deset milijardi dolara do 2030. godine, a NPTACs se pozicioniraju kao vodeća platforma za sljedeću generaciju pametnih, preciznih terapija. Zaštićena s više međunarodnih patenata, tehnologija je već pokazala snažne pretkliničke rezultate, a znanstveni tim sada aktivno traži strateške industrijske partnere kako bi ubrzao klinički razvoj i pripremio se za regulatorno odobrenje. ( Ordinacija.hr )
