Nakon više od deset godina bolesti i brojnih neuspješnih terapija, pacijentica je zahvaljujući CAR-T terapiji ušla u potpunu remisiju i više ne treba lijekove ni transfuzije.
Pacijentica iz Njemačke, stara 47 godina, ušla je u potpunu remisiju nakon što je primila inovativnu terapiju koja je praktički „resetirala“ njezin imunološki sustav. Riječ je o eksperimentalnom liječenju poznatom kao CAR-T terapija, koje se već koristi u liječenju određenih vrsta raka, a sve češće pokazuje potencijal i u terapiji autoimunih bolesti.
Prije ovog zahvata, prenosi ScienceAlert, žena je svakodnevno trebala transfuzije krvi kako bi kontrolirala svoja stanja, od kojih su dva izravno zahvaćala krvne stanice.
Terapija koja koristi vlastiti imunološki sustav
CAR-T terapija (terapija T-stanicama s himernim antigenskim receptorom) temelji se na uzimanju uzorka imunoloških stanica pacijenta, njihovom genetskom „pojačavanju“ kako bi ciljano napadale određene stanice te ponovnom vraćanju u organizam.
Kod ove pacijentice poboljšanje je nastupilo vrlo brzo. Već unutar nekoliko tjedana simptomi su se značajno smanjili, a transfuzije krvi više nisu bile potrebne – i to čak gotovo godinu dana nakon terapije.
– Tretman je bio iznimno učinkovit u uklanjanju sve tri autoimune bolesti istodobno. Nakon više od desetljeća bolesti, pacijentica je sada u remisiji bez potrebe za terapijom i može voditi gotovo normalan život. Ova terapija značajno je poboljšala njezinu kvalitetu života – izjavio je hematolog Fabian Müller sa Sveučilišne bolnice u Erlangenu.
Tri ozbiljne dijagnoze
Glavna dijagnoza pacijentice bila je autoimuna hemolitička anemija (AIHA), rijetka bolest u kojoj imunološki sustav počinje napadati vlastite crvene krvne stanice.
Kasnije su joj dijagnosticirane još dvije povezane autoimune bolesti:
- antifosfolipidni sindrom (APLAS) — stanje u kojem imunološki sustav pogrešno napada tkiva, što može dovesti do stvaranja krvnih ugrušaka
- imunološka trombocitopenija (ITP) — bolest u kojoj imunološki sustav uništava trombocite, stanice ključne za zaustavljanje krvarenja
Zbog kombinacije ove tri bolesti pacijentica je morala primati transfuzije krvi svaki dan te redovito uzimati lijekove za razrjeđivanje krvi kako bi spriječila nastanak ugrušaka. Tijekom godina prošla je čak devet različitih terapija, no nijedna nije pružila dugoročno poboljšanje.
Što se zapravo dogodilo u organizmu?
Istraživači su utvrdili da su izvor problema bile B stanice – dio imunološkog sustava koji proizvodi antitijela. U ovom slučaju te su stanice počele pogrešno signalizirati ostatku imunološkog sustava da napada zdrave crvene krvne stanice, trombocite i druga tkiva.
Kako bi to zaustavili, znanstvenici su izolirali T stanice pacijentice i genetski ih modificirali tako da napadaju protein CD19, koji se nalazi na površini B stanica. Nakon što su vraćene u krvotok, te su stanice počele uništavati „pogrešno programirane“ B stanice.
Rezultati su bili iznimno brzi. Već sedam dana nakon terapije pacijentica više nije trebala transfuzije krvi, a desetog dana nakon otpusta iz bolnice zabilježen je nagli porast fizičke snage i sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti.
Potpuna remisija u manje od mjesec dana
Do 25. dana laboratorijski nalazi pokazali su potpunu remisiju bolesti. Razina hemoglobina, koja je ranije bila znatno smanjena, vratila se u normalu, što je značilo da se crvene krvne stanice više ne uništavaju.
Istodobno su se:
- stabilizirali trombociti
- smanjila antitijela koja potiču stvaranje krvnih ugrušaka
- laboratorijski pokazatelji zgrušavanja krvi vratili na normalne vrijednosti
– Nakon više od deset godina bolesti, krvne vrijednosti pacijentice normalizirale su se u samo nekoliko tjedana. Brzina i dubina odgovora bile su izvanredne – naglasio je Müller.
Dugoročni rezultati i sigurnost terapije
Nakon 322 dana B stanice su se ponovno pojavile u organizmu, no gotovo sve bile su tzv. „naivne“, što znači da nisu zadržale imunološko pamćenje i nisu napadale zdrave stanice.
Otprilike u isto vrijeme pacijentica je mogla prestati uzimati lijekove protiv zgrušavanja krvi, bez znakova novih ugrušaka. Nisu zabilježene značajne nuspojave terapije.
Neki laboratorijski pokazatelji i dalje su blago povišeni u usporedbi sa zdravim osobama, no stručnjaci smatraju da je to vjerojatno posljedica dugogodišnjih prethodnih terapija.
Veliki potencijal, ali potrebna su daljnja istraživanja
Iako je riječ o jednom slučaju, rezultati su vrlo obećavajući i otvaraju mogućnost ranije primjene CAR-T terapije kod teških autoimunih bolesti.
Znanstvenici naglašavaju da su potrebna dodatna kontrolirana klinička ispitivanja kako bi se potvrdila učinkovitost i sigurnost ove metode kod većeg broja pacijenata.
– Vjerujemo da bi ranija primjena CAR-T terapije kod pacijenata s teškim autoimunim bolestima mogla spriječiti komplikacije uzrokovane godinama neučinkovitog liječenja. Ako interveniramo na vrijeme, možemo zaustaviti napredovanje bolesti, izbjeći oštećenje organa i pacijentima vratiti kvalitetu života – zaključuje Müller. Istraživanje je objavljeno u znanstvenom časopisu Med.
(Ordinacija.hr)
