Poznati glazbenici snimili su pjesmu „Koje su stvari bitne”, čiji je autor Srđan Petrić, roditelj djeteta s buloznom epidermolizom. Inicijativom žele skrenuti pozornost na potrebu za dostupnošću genske terapije Vyjuvek u Hrvatskoj.
„Koliko košta dječje zdravlje?” pitanje je kojim roditelji djece s buloznom epidermolizom, rijetkom nasljednom bolešću poznatom i kao bolest djece leptira, žele skrenuti pozornost na problem dostupnosti suvremenog liječenja u Hrvatskoj. Kako bi njihova poruka doprla do što većeg broja ljudi, pokrenuli su glazbenu inicijativu u kojoj su im se pridružila brojna poznata imena hrvatske glazbene scene.
Pjesmu „Koje su stvari bitne” napisao je Srđan Petric, jedan od roditelja koji su pokrenuli akciju, a u njezinu snimanju sudjelovali su Davor Gobac, Eni Jurišić, Gina Damjanović, Ivan Dečak, Jakov Jozinović, Josip Radić (Valentino Bošković), Lara Antić Prskalo, Marko Tolja, Martin Kosovec, Matija Cvek, Mia Dimšić, Mladen Badovinac, Neno Belan, Vjeko Ključarić te grupe Lelek, Pavel i Silente.
Pjesma i prateći videospot dio su inicijative kojom roditelji žele upozoriti na svakodnevne izazove života s ovom bolešću i potaknuti nadležne institucije da omoguće pristup novoj genskoj terapiji Vyjuvek djeci kojoj je ona medicinski indicirana.
Što je bulozna epidermoliza?
Bulozna epidermoliza (EB) skupina je rijetkih nasljednih bolesti zbog kojih je koža, a u nekim slučajevima i sluznice, izrazito osjetljiva na ozljede. Kod težih oblika i svakodnevno trenje ili manji udarac mogu dovesti do nastanka bolnih rana i mjehura. Rane mogu teško zacjeljivati, a bolest nosi rizik od infekcija i drugih ozbiljnih komplikacija.
Jedan od težih oblika je distrofična bulozna epidermoliza, povezana s promjenama gena COL7A1 koje uzrokuju nedostatak ili poremećenu funkciju kolagena tipa VII. Taj je protein važan za povezivanje slojeva kože i sluznica.
Život s bolešću zahtijeva kontinuiranu i zahtjevnu njegu rana, previjanja i praćenje mogućih komplikacija. Velik dio svakodnevne skrbi pritom preuzimaju roditelji, uz stručnu podršku zdravstvenih djelatnika.
Vyjuvek donosi novu mogućnost liječenja
Za distrofičnu buloznu epidermolizu još ne postoji terapija koja omogućuje potpuno izlječenje, no posljednjih godina ostvaren je važan napredak. Jedna od novih mogućnosti je genska terapija Vyjuvek (beremagene geperpavec), koja se nanosi izravno na rane.
Terapija stanicama kože omogućuje stvaranje funkcionalnog kolagena tipa VII, čime se potiče zacjeljivanje liječenih rana. Iako ne uklanja sve posljedice bolesti niti predstavlja potpuno izlječenje, može biti važna promjena u liječenju oboljelih.
U razvoju terapije sudjelovao je i američki liječnik hrvatskog podrijetla M. Peter Marinkovich, stručnjak za dermatologiju i bulozne bolesti. Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je Vyjuvek u svibnju 2023., a Europska komisija odobrila je njegovo stavljanje u promet u Europskoj uniji u travnju 2025., na temelju pozitivne procjene Europske agencije za lijekove (EMA).
Terapija je dostupna u nizu država, među kojima su SAD, Švicarska, Francuska, Njemačka, Slovenija, Španjolska i Srbija. U Sloveniji je tijekom 2026. uvrštena na pozitivnu listu lijekova, a prvi je pacijent terapiju primio u Univerzitetnom kliničkom centru Ljubljana početkom srpnja te godine.
Roditelji traže dostupnost terapije i u Hrvatskoj
U Hrvatskoj je u tijeku postupak pred Hrvatskim zavodom za zdravstveno osiguranje (HZZO) o uvrštavanju Vyjuveka na Osnovnu listu lijekova. Roditelji djece s distrofičnom buloznom epidermolizom pokrenuli su peticiju kojom pozivaju HZZO i Ministarstvo zdravstva da žurno poduzmu potrebne korake kako bi se terapija omogućila djeci koja ispunjavaju medicinske kriterije.
Osim što traže dovršetak redovnog postupka uvrštavanja lijeka na listu, pozivaju nadležne institucije da razmotre i postojeće zakonske mogućnosti za pristup liječenju prije njegova završetka, kada za to postoje opravdani uvjeti.
Glazbenom akcijom žele povećati vidljivost bolesti o kojoj se rijetko govori te upozoriti na potrebe djece i obitelji koje se svakodnevno nose s njezinim posljedicama. Pjesma „Koje su stvari bitne” tako je postala dio njihove borbe da se, uz podršku javnosti, otvori put prema dostupnosti nove terapije u Hrvatskoj.
Peticiju možete potpisati ovdje.
(Ordinacija.hr)
