Novi lijek FB102 u kliničkom je ispitivanju pomogao očuvati crijevnu sluznicu tijekom izlaganja glutenu, no potrebna su dodatna istraživanja.
Za osobe s celijakijom izbjegavanje glutena nije stvar izbora, već nužnost. Čak i male količine ovog proteina, koji se nalazi u pšenici, ječmu i raži, mogu izazvati imunološku reakciju i oštetiti sluznicu tankog crijeva. Iako je stroga bezglutenska prehrana trenutačno jedini dostupan način kontrole bolesti, slučajan unos glutena nije uvijek moguće izbjeći, a simptomi mogu potrajati kod čak 40 posto pacijenata.
Zato su rezultati novog kliničkog ispitivanja lijeka FB102 privukli pozornost istraživača. Prema preliminarnim rezultatima ispitivanja faze 2, lijek bi mogao ublažiti oštećenja crijeva uzrokovana izlaganjem glutenu. Ipak, riječ je o terapiji koja se još istražuje i koja zasad nije odobrena za liječenje celijakije.
Manje oštećenja crijevne sluznice
U ispitivanju je sudjelovalo 126 osoba s potvrđenom dijagnozom celijakije koje najmanje godinu dana nisu imale simptome i pridržavale su se stroge bezglutenske prehrane. Tijekom osam tjedana sudionici su kontrolirano unosili gluten, a dio njih primao je intravenske infuzije lijeka FB102, dok je druga skupina dobivala placebo. Ni sudionici ni istraživači nisu znali tko prima koju terapiju.
Analizom provedenom 78. dana utvrđeno je da su osobe koje su primale FB102 imale bolje očuvanu crijevnu sluznicu od onih koje su dobivale placebo. Zabilježeni su i manji znakovi oštećenja crijeva te slabiji upalni imunološki odgovor.
Kod celijakije imunološka reakcija na gluten oštećuje crijevne resice, sitne izdanke koji povećavaju površinu tankog crijeva i omogućuju apsorpciju hranjivih tvari. Njihovo skraćivanje može otežati apsorpciju hranjivih tvari i dovesti do različitih zdravstvenih problema.
Luc Truyen, glavni medicinski direktor tvrtke argenx, koja razvija lijek, istaknuo je važnost dobivenih rezultata.
– Ovi pozitivni rezultati faze 2 dodatno učvršćuju naše uvjerenje u potencijal lijeka FB102 da odgovori na značajnu nezadovoljenu potrebu osoba koje žive s celijakijom, za koju trenutačno ne postoje odobrene terapije – rekao je Truyen.
Kako lijek djeluje?
FB102 osmišljen je tako da blokira receptor CD122 na određenim T-limfocitima, stanicama imunološkog sustava koje mogu sudjelovati u štetnim upalnim procesima. Pritom je cilj očuvati funkciju tog receptora na drugim imunološkim stanicama.
Razvoj lijeka temelji se na ranijim istraživanjima koja su upućivala na to da CD122 i njegova interakcija s upalnim signalima imaju važnu ulogu u razvoju i održavanju celijakije. Lijek je izvorno razvila tvrtka Forte Biosciences, koju je poslije preuzeo argenx.
FB102 istražuje se i kao potencijalna terapija za druge bolesti posredovane imunološkim sustavom, uključujući vitiligo, kroničnu autoimunu bolest koja uzrokuje gubitak pigmenta na dijelovima kože, te alopeciju areatu, koja dovodi do ispadanja kose u ograničenim područjima.
Predstoje dodatna ispitivanja
Unatoč ohrabrujućim rezultatima, još je prerano zaključiti da bi osobe s celijakijom uz ovaj lijek mogle bezbrižno konzumirati gluten. Ispitivanje je provedeno u kontroliranim uvjetima, pa tek treba utvrditi koliko bi zaštitni učinak bio izražen u svakodnevnom životu.
Osim toga, prije eventualnog odobrenja potrebno je prikupiti dodatne dokaze o dugoročnoj učinkovitosti i sigurnosti lijeka. Prema nacrtu smjernica američke Agencije za hranu i lijekove (FDA), za lijek koji bi se primjenjivao dugoročno potrebno je dokazati učinkovitost tijekom najmanje 52 tjedna, i to bez namjernog izlaganja pacijenata glutenu.
– U kombinaciji s dosljednim sigurnosnim profilom zabilježenim u različitim ispitivanjima, ovi nalazi podupiru prelazak lijeka FB102 u fazu 3 kliničkog razvoja i daljnje istraživanje njegova šireg potencijala u liječenju bolesti posredovanih imunološkim sustavom – izjavio je Truyen.
Dodao je da rezultati nadopunjuju podatke iz ranijeg ispitivanja faze 1b te pružaju dodatne dokaze da blokiranje receptora CD122 može zaštititi crijeva od oštećenja izazvanih glutenom i spriječiti pojavu simptoma, čak i pri intenzivnijem izlaganju tom proteinu.
Ako se učinkovitost i sigurnost potvrde u daljnjim ispitivanjima, FB102 mogao bi postati važna nova mogućnost liječenja bolesti za koju trenutačno ne postoji odobrena farmakološka terapija. Do tada, stroga bezglutenska prehrana ostaje temelj liječenja celijakije.
(Ordinacija.hr)
